Od polovice minulého storočia rýchlo pribúdajú lieky na závažné ochorenia, ktoré predtým patrili medzi neliečiteľné. Je to napríklad vysoká hladina cholesterolu, vysoký krvný tlak, reumatoidná artritída, schizofrénia, skleróza multiplex, osteoporóza, Parkinsonova choroba, niektoré formy rakoviny a HIV či AIDS. Kedysi vyššie menované ochorenia znamenali ťažkú, vysiľujúcu chorobu a boli spájané s invaliditou a neraz aj s predčasným úmrtím. Našťastie, lekári a výskumníci nezaháľali a usilovne pracovali na vývoji nových liekov. Moderná liečba tak umožnila zlepšiť kvalitu a predĺžiť dĺžku života pacientov, a z kedysi smrteľných ochorení sa už dnes dostaneme po požití niekoľkých účinných tabletiek. Dokonca ich berieme ako samozrejmosť, a to, že máme stále poruke potrebné lieky, ktoré nám uľavia od bolesti, nepovažujeme za nejakú špecialitu či unikát. Pritom za vývojom každej tobolky, tabletky či kapsulky sú dlhé roky a roky vývoja, výskumov a bádania odborníkov a vedcov, a v neposlednom rade aj testovaní.
Testovaním prejde len zlomok liekov
Málokto z nás čo i len tuší, čo všetko vznik týchto užitočných liekov obnáša. Výskum a vývoj liekov je vo svojej podstate veľmi nákladné a najmä zdĺhavé podnikanie s mnohými rizikami. Veď len pre predstavu: z 10 000 nových chemických zlúčenín, ktoré vedci po úmorných hodinách bádania a výskumov v laboratóriách objavia a ktoré by mohli vyzerať nádejne (teda, že sa dostanú do rúk pacientov), sa iba 250 dostane do predklinického skúšania. V tejto fáze sa účinky budúcich liekov testujú rôznymi spôsobmi, ale zatiaľ nie na skutočných ľuďoch. Do klinického hodnotenia, v ktorom sa už do výskumu zapoja ľudia z mäsa a kostí, sa do výskumu prihlasujú dobrovoľníci. Do tohto stupňa skúšania už postúpi len hŕstka liekov. Na úplný záver iba jeden z piatich testovaných liekov v klinických skúškach je schválený pre ďalšie použitie medzi verejnosťou.
Na začiatku jemaličká molekula
Nový liek, ktorý nám bude uľavovať od bolestí a chorôb, sa teda „narodí“ až po mnohoročnom procese zložitého vývoja. Na začiatku dlhej cesty stojí nádejný kandidát na nový liek, teda molekula, u ktorej možno na základe výsledkov testov predpokladať, že bude účinným liekom. Pritom aj na tú najmenšiu molekulu sú kladené vysoké nároky: v prvom rade by mala oproti doteraz používanej liečbe mať navyše aj nejakú ďalšiu výhodu. Následne už každý vyvinutý liek musí prejsť fázou predklinického vývoja, ktorá zistí dostatok informácií o jeho toxicite a sleduje správanie v organizme. Od všetkých testovaných pacientov sa zbierajú veľmi podrobné informácie, ako liek znášajú. Až potom ho môžu podať širšej skupine pacientov. Ak je táto fáza úspešná, môže sa liek začať skúšať klinicky, a doložiť tak jeho účinnosť a bezpečnosť pre ľudí. V tejto fáze testovania sa dobrovoľníci rozdelia do dvoch skupín, pričom jednej je podávané placebo (teda tobolka alebo tabletka bez liečiva) a druhá skupina dostane skutočné liečivo. Žiaden dobrovoľník ale netuší, v ktorej skupine sa ocitne, takže hlásenia o jeho zdravotnom stave nie sú ovplyvnené očakávaním. Keď ani jeho ošetrujúci lekár nevie, o ktorú skupinu ide ‒ hovoríme o dvojito zaslepenom testovaní. Ale aj teraz, v ktoromkoľvek štádiu, sa môže vývoj medikamentu zastaviť alebo ukončiť.
Peniaze a čas
- Výskum a vývoj nových liekov stojí farmaceutické firmy asi štvrtinu výnosov z ich predaja. V prípade napríklad automobilov to robí len 5 percent. Vývoj nového lieku trvá v priemere 12 rokov.
- Lieky na podobné problémy nie sú úplne rovnaké. Pre odlišné zloženie pôsobia na pacientov rôzne.
- Inovatívne lieky, teda tie, ktoré prinášajú nové riešenia, poskytujú pacientom najmodernejšie možnosti liečby. Obsahujú buď celkom novú účinnú látku, alebo novú kombináciu účinných látok. Inovatívne môžu byť tiež prídavné látky k už skôr objavenej účinnej látke, ktoré zvyšujú účinnosť a bezpečnosť lieku.
- Inovácia lieku môže spočívať aj v novej liekovej forme, ktorá uľahčí užívanie a vstrebávanie lieku a znižuje jeho nežiaduce účinky. Tiež môže ísť o rozšírenie pôvodnej indikácie lieku, a teda aj rozšírenie spektra jeho použitia.
- Farmaceutické spoločnosti s vlastným výskumom a vývojom inovatívnych liečiv združuje Asociácia inovatívneho farmaceutického priemyslu (AIFP), ktorá vznikla v roku 1993 a je v nej 30 členských spoločností.
Cesta lieku z výskumu do lekárne
- Prvá fáza výskumu sa vykonáva najčastejšie s účasťou niekoľkých desiatok zdravých ľudí. Stačí toto pomerne malé množstvo ľudí, ktorí ale musia byť naozaj zdraví, pretože sa skúma predovšetkým správanie lieku v ľudskom organizme, jeho znášanlivosť a pôsobenie na jednotlivé orgány.
- Potom sa látka podáva malému počtu vybraných pacientov. Overujú sa liečebné účinky, hľadá sa vhodná dávka a zároveň sa zhromažďujú ďalšie údaje. Následne sa výsledky kontrolujú na širokej vzorke pacientov, čo zahŕňa -stovky až tisíce ľudí.
- Pacient je dôležitou súčasťou klinického výskumu. Ľudský organizmus je totiž natoľko zložitý, že neexistuje spôsob, ako inak overiť správanie skúmanej látky v tele. Výhodou pre dobrovoľníkov, ktorí sa zúčastňujú na klinických testoch, je prístup k novej liečbe, ktorá často výrazne zvyšuje šance človeka na uzdravenie. Každý dobrovoľník má, samozrejme, právo kedykoľvek a bez udania dôvodu odvolať svoj informovaný súhlas s účasťou na štúdii. Zároveň ho chránia zákony platné v Európskej únii.
O autorovi
Vydavateľstvo BAUER MEDIA SK vzniklo v roku 2007 ako dcérska spoločnosť svetovej skupiny BAUER MEDIA GROUP s viac ako 135 rokov trvajúcou tradíciou, ktorá zaujíma popredné miesto na trhu s komerčnými tlačovými titulmi v Nemecku, Veľkej Británii, Poľsku, Maďarsku, Rumunsku, USA, Číne atď. Mediálna skupina BAUER MEDIA GROUP sa okrem vydávania časopisov a publikácií orientuje aj na digitálne médiá a prevádzku TV a rádiových staníc. Na Slovensku do mediálnej skupiny patrí okrem vydavateľstva aj nezávisle fungujúce populárne Rádio Expres.
